Pacienti s leukémií mají nyní naději na vyléčení díky nové experimentální pilulce nazvané revumenib, zprávy Euronews a BGNES.
Tento lék zcela odstranil rakovinu u 1/3 účastníků dlouho očekávané klinické studie ve Spojených státech.
Proč jsou Japonci hubení, bez vrásek a dožívají se vysokého věku?
Ačkoli ne všichni pacienti prokázali úplnou remisi, vědci zůstávají v naději, protože výsledky ukazují, že pilulka by mohla v budoucnu připravit cestu k léčbě leukémie.
„Jsme extrémně povzbuzeni těmito výsledky pro pacienty, kteří dostali tento lék. Tohle byla jejich poslední šance,“ řekl spoluautor studie Dr. Gayas Issa, lékař na leukémii z University of Texas MD Anderson Cancer Center.
„Postoupili na více liniích terapie a u některých z nich, asi u poloviny, leukemické buňky zmizely z jejich kostní dřeně,“ řekl.
Jak tato pilulka funguje?
Akutní myeloidní leukémie (AML) je typ rakoviny, která napadá kostní dřeň, kde se tvoří krevní buňky, a způsobuje nekontrolovanou produkci defektních buněk.
Revumenib je nová třída terapie akutní leukémie, která inhibuje specifický protein nazývaný menin. Lék funguje tak, že přeprogramuje leukemické buňky zpět na normální buňky. Menin se podílí na komplexním mechanismu, který přebírá leukemické buňky a způsobuje, že se normální krevní buňky stanou rakovinnými.
S použitím revumenibu, vysvětluje Issa, se motor vypne a leukemické buňky se vrátí do normálu, což vede k remisi. Tento vzorec již zachránil život 18 lidem v klinické studii, jejíž slibné výsledky byly zveřejněny tento měsíc v Nature.
Předběžné výsledky ukazují, že 53 % pacientů reagovalo na léčbu revumenibem a 30 % přešlo do úplné remise, přičemž v krvi nebyla zjištěna rakovina.
Na základě údajů z této studie udělil v prosinci 2022 americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv revumenib „označení průlomové terapie“, aby usnadnil jeho urychlený vývoj a regulační přezkum.
Droga však nefunguje u všech pacientů. Je to pro specifickou podskupinu leukémií, kde obvykle chybí nebo jsou špatně označené geny nebo fúze chromozomů.
Experimentální pilulka se zaměřuje na nejčastější mutaci akutní myeloidní leukémie, gen nazývaný NPM1 a méně obvyklou fúzi nazývanou KMT2A. Společně se předpokládá, že se tyto mutace vyskytují u asi 30 až 40 procent lidí s akutní myeloidní leukémií.
Do studie fáze 1 bylo zařazeno 68 pacientů v devíti amerických nemocnicích. Všichni měli leukémii, která se vrátila po jiné léčbě, nebo nikdy nereagovali dobře na tradiční chemoterapeutické léky.
Silný dopad s omezenými vedlejšími účinky
Podle Issy je sice tento lék relativně bezpečný ve srovnání se standardní léčbou leukémie, ale byly identifikovány dva hlavní vedlejší účinky.
První ovlivňuje elektrický systém srdce a lze jej detekovat pomocí elektrokardiogramu (EKG). Snížení dávky nebo ukončení léčby však problém ve všech případech vyřeší, říká Issa.
Druhý vedlejší účinek se nazývá diferenciační syndrom – skupina potenciálně život ohrožujících reakcí na léčbu rakoviny krve – lze jej však účinně zvládnout, pokud je včas rozpoznán a jsou přijata vhodná opatření k jeho zastavení. Podle Issy byly všechny případy diferenciačního syndromu v této studii úspěšně zvládnuty bez jakýchkoli komplikací pro pacienty.
Pokusy fáze I, jako je tato, mají otestovat, zda je lék bezpečný, a najít nejvyšší dávku, kterou lze podat, aniž by způsobily závažné vedlejší účinky.
V současné době probíhá studie fáze II zaměřená konkrétně na účinnost revumenibu.
12 pacientů ve studii, kteří reagovali na lék, podstoupilo transplantaci kmenových buněk nebo kostní dřeně. Pro takové transplantace musí být pacienti bez rakoviny nebo mají velmi nízkou hladinu rakoviny v krvi – a revumenib jim toho pomohl dosáhnout.
„Do budoucna plánujeme kombinovat tuto pilulku se standardní léčbou, kterou v současnosti máme pro akutní leukémii,“ říká Issa. „Toto je nejpravděpodobnější strategie, která nás dovede k léčbě, kdy pacienti nebudou muset poté navštěvovat lékaře a nebudou potřebovat léčbu leukémie.“
Dejte like zdrave.to i na Facebooku, kde najdete mnohem více užitečného a zajímavého čtení!
