Roztroušená skleróza je zánětlivé onemocnění postihující centrální nervový systém. Objevuje se v mladém věku a postihuje převážně ženské pohlaví. Onemocnění má různorodý průběh. Světový den roztroušené sklerózy (SM) si každoročně připomínáme 30.května – společný den solidarity a naděje.
V poslední době pokrok zejména v oblasti molekulární biologie přináší nové přístupy v terapii i do oblasti neurologie.
V současnosti i přes dostupnost 18 léků u některých pacientů nelze docílit zastavení pokračující aktivity onemocnění. Probíhá neustálé snaha najít co nejúčinnější léčbu, která by vedla k vyléčení onemocnění.
V poslední době pokrok zejména v oblasti molekulární biologie přináší nové přístupy v terapii i do oblasti neurologie. Takovým příkladem je postupné zavádění transplantace kmenových buněk do léčby roztroušené sklerózy. „Jde o použití nezralých buněk za účelem zastavení progrese onemocnění, a také současně podpory obnovy již poškozených částí nervového systému. Je významné, že v této oblasti jsou první zkušenosti iu nás, a to také u pacientů s roztroušenou sklerózou. V současnosti se ukazují úspěchy při použití této léčby iu řady jiných degenerativních onemocnění jako je Alzheimerova a Parkinsonova choroba,“ uvádí prof. MUDr. Ľubomír Lisý, DrSc.
Buněčné terapie mají potenciál zlepšit nejen progresi tohoto onemocnění, ale také ulevit pacientům od symptomů, které s ním souvisí. Již více než 20 let se při léčbě RS používá transplantace krvetvorných kmenových buněk, která umožňuje podání vysokodávkové chemoterapie nebo radioterapie k potlačení autoimunitních protizánětlivých procesů. Cílem takového „restartu“ imunitního systému je nejen zastavení zhoršování neurologického poškození, ale také zlepšení klinického stavu.
Z důvodu prevence mortality spojené s transplantací se upřednostňují vlastní – autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk. Zdroji krvetvorných kmenových buněk jsou kostní dřeň, periferní krev a pupečníková krev. V současné době je možné na Slovensku poskytnout tuto formu léčby dětským i dospělým pacientům. „V klinické studii jsou buněčné terapie se zaměřením na možnou transplantaci neurálních kmenových buněk nebo využití přípravků z mezenchymálních kmenových buněk získaných z perinatálních tkání (pupečníková krev, tkáň pupečníku a placenta). V předklinickém zkoušení je i specifická CAR-T terapie se zaměřením na auto-reaktivní T buňky,“ doplňuje Dominika Valent Raffajová, Medical Advisor Cord Blood Center Group.